Se ne è parlato oggi in un convegno organizzato dall’Iss e da Assobiotec-Federchimica. Oltre 1.900 studi clinici nel mondo, di cui 112 in fase 3 (99 condotti dall’industria biofarmaceutica, 13 dal mondo accademico, governi o altre istituzioni). Ruolo chiave per l’Italia.
20 MAGGIO –
Le terapie avanzate sono il futuro della medicina. Da farmaci per una ristretta nicchia di pazienti, diventeranno presto lo standard di cura per un numero sempre crescente di persone. Come preparare i sistemi sanitari ad accogliere il frutto dell’innovazione rappresentato dalle Terapie Avanzate per garantire equità e parità di trattamento nel diritto alle cure per i pazienti italiani ed europei è stato il tema al centro dell’evento: “Terapie avanzate: dalla sostenibilità ai modelli organizzativi del territorio” organizzato dall’Istituto Superiore di Sanità e Assobiotec, l’Associazione di Federchimica per lo sviluppo delle biotecnologie, che si è tenuto oggi a Roma presso la sede dell’Iss.
L’ultimo rapporto dell’Alliance Regenerative Medicines parla di oltre 1.900 sperimentazioni nel mondo, di cui 112 già nella fase 3 (99 svolte dall’industria biofarmaceutica, 13 dal mondo accademico, governi o altre istituzioni). E 360 studi clinici in Europa di cui una cinquantina in fase di preautorizzazione. L’Italia ha sempre avuto un ruolo chiave nella ricerca e nello sviluppo delle Terapie Avanzate: tanto per fare un esempio, tra le prime Terapie Avanzate approvate dall’EMA, 4 sono state frutto della ricerca italiana. E oggi l’impegno continua con importanti investimenti economici e 23 sperimentazioni cliniche in corso nel 2022 in aree con bisogni clinici insoddisfatti come le malattie rare, le malattie neurodegenerative o i tumori. Nel corso delle varie sessioni dell’evento è stato discusso lo stato dell’arte, le possibilità e le sfide rappresentate da queste terapie, ma anche le possibili soluzioni per la loro sostenibilità finanziaria e gli aspetti organizzativi per la loro distribuzione sul territorio attraverso i centri provider.
“L’ISS ha accettato di buon grado l’invito di Assobiotec a organizzare congiuntamente questo incontro perché riteniamo che il tema del trasferimento delle cure, e in questo caso delle terapie avanzate, dal laboratorio al letto del paziente sia estremamente importante – afferma il presidente Rocco Bellantone -. Infatti, sebbene le terapie avanzate rappresentino un’importante speranza di cura per alcune malattie precedentemente incurabili, sussistono ancora notevoli ostacoli alla reale possibilità di utilizzo da parte dei pazienti. Mi auguro che la discussione congiunta delle principali criticità possa contribuire a favorire un trasferimento efficace, tempestivo, giusto e sostenibile delle promesse di queste terapie al capezzale dei pazienti che ne hanno bisogno”.
“Le terapie avanzate costituiscono un cambiamento epocale nel concetto di cura che diventa paziente-specifica e che apporta grandi benefici dal punto di vista clinico e terapeutico. Per la prima volta nella storia della medicina sono stati sviluppati farmaci personalizzati basati su materiale biologico che mirano a curare il paziente in un’unica somministrazione. – spiega Fabrizio Greco, Presidente di Assobiotec – Nei prossimi 10 anni arriveranno nella pratica clinica tante nuove terapie, destinate a patologie di nicchia, ma sicuramente meno rare. Si stima che entro il 2030 potrebbero essere lanciate a livello globale fino a 60 nuove terapie geniche e cellulari, che potrebbero interessare un totale di 350.000 pazienti”.
“Con riferimento agli impatti economici in Italia – prosegue Greco – recenti analisi riportano, per l’anno 2023, una spesa compresa tra 132 e 264 milioni di euro, fino ad una spesa a carico del Sistema Sanitario Nazionale compresa tra 905 e 1.810 milioni di euro per le anno 2027. È quindi chiara ed evidente la necessità di preparare i sistemi sanitari ad accogliere il frutto di questa innovazione che procede a un ritmo senza precedenti nella storia. Serve un tavolo di confronto permanente tra tutti gli attori del sistema Sanità per costruire un nuovo modello organizzativo capace di garantire equità di accesso e di cura. Per questo ringraziamo l’Istituto Superiore di Sanità che, come già accaduto più volte in passato, ha accolto il nostro nuovo invito a sederci ad un tavolo e discutere insieme. come affrontare la sfida dell’innovazione e come accompagnare il progresso inarrestabile della scienza a beneficio dei pazienti e del sistema”
Cosa sono le Terapie Avanzate (ATMP)
Le terapie avanzate, che comprendono terapie cellulari e geniche, ingegneria tissutale e prodotti combinati, e che in Europa prendono il nome di ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) sono protagoniste di una rivoluzione in campo medico. Per la prima volta nella storia della medicina è stato possibile sviluppare farmaci basati su materiale biologico, personalizzati e che mirano a curare il paziente in un’unica somministrazione.
A differenza delle piccole molecole sintetizzate chimicamente e delle macromolecole biotecnologiche come gli anticorpi monoclonali e le proteine ricombinanti, gli ATMP sono costituiti da cellule o tessuti, eventualmente ingegnerizzati, oppure da acidi nucleici. Questi farmaci, innovativi per definizione, stanno dimostrando la loro efficacia non tanto nel trattare i sintomi, ma la malattia stessa, intervenendo direttamente sulle cause e offrendo nuove prospettive di guarigione per patologie che fino ad oggi non avevano soluzione terapeutica.
Le caratteristiche degli ATMP possono essere così riassunte:
▪ trasformare significativamente la storia clinica di pazienti affetti da malattie che non dispongono di alternativa terapeutica, soddisfacendo un bisogno clinico insoddisfatto e sono in grado di ristabilire, correggere o modificare funzioni fisiologiche compromesse nell’uomo, anche con la correzione di mutazioni geneticamente acquisite e l’aggiunta di copie di geni funzionanti.
▪ sono sviluppati per avere un beneficio clinico significativo in aree patologiche con elevata necessità medica, su malattie gravi e invalidanti spesso con esiti sfavorevoli, malattie rare e con poche o nessuna opzione terapeutica disponibile;
▪ sono one-shot, cioè vengono somministrati in un unico trattamento, a differenza dei farmaci e dei protocolli tradizionali, che prevedono trattamenti ripetuti e regolari, con un evidente disallineamento temporale tra costi attuali, concentrati nel breve termine, e futuri, diffusi benefici su un orizzonte temporale più lungo;
▪ hanno elevati costi di investimento, sono terapie personalizzate ad elevata complessità e produttività, ma che presentano notevoli benefici futuri in termini clinici, terapeutici, sociali ed economici per i sistemi sanitari e per la salute dei pazienti (costi diretti, indiretti e sociali evitati, recupero della produttività, maggiori entrate fiscali, ecc.);
▪ sono amministrati solo in centri qualificati e specializzati e nascono da piattaforme estremamente innovative e complesse
In Europa sono state approvate 25 terapie avanzate, 18 delle quali sono attualmente sul mercato. Di queste 18 terapie, l’Italia ne ha rimborsate 8 con differenze significative in termini numerici a livello europeo.
20 maggio 2024
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