è ora disponibile anche in Italia la prima opzione terapeutica approvata per i pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). È un farmaco sotto forma di gel topico per il trattamento delle ferite a spessore parziale, a partire dai 6 mesi di età, a base di una miscela di triterpeni estratti dalla corteccia di betulla.
Ora è disponibile anche in Italia la prima opzione terapeutica approvata per i pazienti che convivono con epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). È un farmaco sotto forma di gel topico per il trattamento delle ferite a spessore parziale, a partire dai 6 mesi di età, a base di una miscela di triterpeni estratti dalla corteccia di betulla.
Il farmaco, interamente rimborsabile, è stato recentemente approvato dalla FDA dopo il via libera ottenuto dall’EMA nel 2022. L’autorizzazione all’immissione in commercio centralizzata è valida in tutta l’UE.
Il farmaco è entrato a far parte del portafoglio di Gruppo Chiesi con la recente acquisizione di Amryt Pharma, azienda biofarmaceutica dedicata allo sviluppo di trattamenti innovativi per le malattie rare. Una volta prescritto dal medico in centri specialistici dedicati, il farmaco può essere somministrato a domicilio e può essere integrato con le cure convenzionali.
L’epidermolisi bollosa (EB) si tratta di una patologia rara, ereditaria e debilitante, che colpisce entrambi i sessi, caratterizzata da estrema fragilità epidermica con vescicole e ulcerazioni generate anche con lievi frizioni e piccoli traumi, dolorose e diffuse sul corpo, che evidenziano una riduzione dell’aspettativa di vita. Ricevere un abbraccio intenso può provocare vescicole epidermiche che possono ulcerarsi e infettarsi, oppure cronicizzarsi, con il rischio di sviluppare tumori.
“Per Chiesi, ma soprattutto per le famiglie delle persone che convivono con questa malattia, il via libera di EMA e FDA al gel topico è un traguardo importante – commenta Nicola Gianfelice, direttore della business unit Malattie Rare di Chiesi Italia -. Il farmaco, appena approvato dall’AIFA, ora può essere prescritto nel nostro Paese ed è rimborsato per le forme recessive di epidermolisi bollosa distrofica (RDEB); portando così un aiuto concreto immediato a tutte le persone, nella maggior parte dei casi bambini, per alleviare gli effetti di una patologia devastante sia a livello fisico che psicologico”.
