Roma, 18 giugno. (Adnkronos Salute) – Per la Sla nuove prospettive terapeutiche da una molecola già sperimentata contro la leucemia. Uno studio coordinato dall’Università La Sapienza di Roma e dall’Istituto Italiano di Tecnologia di Roma, pubblicato su ‘Nature Communications’, ha individuato un possibile approccio per la cura della sclerosi laterale amiotrofica in un farmaco utilizzato nelle terapie sperimentali contro il cancro. Per questa rara malattia neurodegenerativa, causata dalla progressiva perdita dei motoneuroni, le cellule predisposte al controllo dei movimenti muscolari volontari, non esiste oggi una cura efficace.
I ricercatori, coordinati da Irene Bozzoni del Dipartimento di Biologia e Biotecnologie Charles Darwin della Sapienza e del centro ClnS2 dell’Iit di Roma, sono partiti dallo studio di condizioni specifiche che determinano la formazione di strutture chiamate granuli di stress nelle cellule. La funzione di queste strutture è quella di proteggere temporaneamente le molecole di RNA e proteine fino alla risoluzione dello stato di stress. Circa il 10% dei casi totali di SLA sono causati da mutazioni nelle proteine che in molti casi sono componenti dei granuli dello stress. Queste alterazioni provocano la produzione di proteine aberranti che trasformano i granuli in aggregati tossici per i motoneuroni. In particolare, nella SLA, così come in altre malattie neurodegenerative, il numero, la composizione e la dinamica di formazione e dissociazione di questi granuli risultano alterati.
Il gruppo di ricercatori ha scoperto che una specifica modificazione chimica dell’RNA, nota come N6-metiladenosina (m6A), ha un ruolo cruciale nell’alterare la dinamica di formazione e dissociazione dei granuli nelle forme di SLA particolarmente aggressive: la malattia è caratterizzata da aumentati livelli di m6A ed il loro ripristino a livelli fisiologici è in grado di ristabilire le normali proprietà dei granuli stress. “Siamo riusciti a diminuire i livelli di m6A utilizzando una molecola (Stm2457) attualmente utilizzata negli studi clinici per la cura dei tumori leucemici – spiega Bozzoni – Questa scoperta apre la possibilità di utilizzarla anche come nuovo approccio terapeutico per la cura della SLA ”. I risultati dello studio – finanziato da un progetto Erc-Synergy – rappresentano “un contributo prezioso per comprendere i meccanismi cellulari alla base della patologia e, soprattutto, individuare bersagli terapeutici promettenti nelle modificazioni dell’RNA per combattere la Sla”.
